7 phút đọc
Y học thế giới vừa ghi nhận một bước tiến lịch sử khi vaccine ung thư sử dụng công nghệ mRNA tiến vào những thử nghiệm lâm sàng cuối cùng với kết quả khả quan. Thử nghiệm giai đoạn 3 đối với vaccine cá nhân hóa mang tên intismeran của hai tập đoàn Moderna và Merck (Mỹ) cho thấy khả năng giảm mạnh nguy cơ tái phát ở bệnh nhân ung thư hắc tố (melanoma – dạng ung thư da nguy hiểm nhất). Đây là chuyên mục Sức khỏe & Dinh dưỡng của NsN, tóm tắt các phát hiện từ nghiên cứu y khoa quốc tế. Độc giả lưu ý thông tin dưới đây chỉ mang tính chất tham khảo, không có giá trị thay thế cho việc chẩn đoán hoặc tự ý điều trị y khoa.
Cơ chế cá nhân hóa: Thiết kế vaccine riêng biệt cho từng bệnh nhân
Khác biệt hoàn toàn với các liệu pháp truyền thống áp dụng chung một công thức cho tất cả mọi người, vaccine mRNA hoạt động trên nguyên tắc cá nhân hóa tối đa. Theo Giáo sư Catherine Wu từ Viện Ung thư Dana-Farber thuộc Đại học Harvard (Mỹ), người đã chứng minh tính khả thi của công nghệ này từ năm 2017, giới khoa học không tạo ra một loại thuốc sản xuất hàng loạt mà thiết kế riêng biệt dựa trên đặc điểm sinh học của từng người bệnh.
Quy trình điều chế bắt đầu bằng việc thu thập mẫu khối u của bệnh nhân thông qua phẫu thuật hoặc sinh thiết. Sau đó, các chuyên gia tiến hành giải trình tự bộ gene của khối u và đối chiếu trực tiếp với mô lành của chính bệnh nhân nhằm xác định các đột biến đặc trưng. Nhờ các thuật toán trí tuệ nhân tạo (học máy), hệ thống sẽ dự đoán những tân kháng nguyên (các phân tử protein dị biệt do tế bào đột biến sinh ra) chịu trách nhiệm kích thích khối u phát triển.
Để định hướng cho hệ miễn dịch tìm diệt mục tiêu, các nhà khoa học dựa vào hệ thống kháng nguyên bạch cầu người (HLA) – những dấu ấn phân tử độc bản trên bề mặt tế bào của mỗi cá thể, hoạt động như hệ thống tín hiệu báo động. Chuỗi phân tử mRNA chứa mã chỉ dẫn di truyền sau đó sẽ được tổng hợp, đóng gói trong các hạt chất béo siêu nhỏ (nano lipid) rồi tiêm vào cơ thể người bệnh tương tự một mũi vaccine cúm. Bác sĩ Janice Mehnert, Trưởng nhóm nghiên cứu tại Trung tâm Ung thư Perlmutter thuộc Đại học New York (Mỹ), ví phân tử mRNA này như một tấm bản đồ lộ trình chi tiết giúp tế bào miễn dịch nhận diện và triệt phá các tế bào ác tính còn sót lại.
Hiệu quả từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 trên hơn 1.000 bệnh nhân
Nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 được thực hiện trên quy mô lớn với hơn 1.000 bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào hắc tố đã trải qua phẫu thuật loại bỏ khối u. Đội ngũ y bác sĩ chia người bệnh để so sánh giữa hai nhánh điều trị:
- Dùng kết hợp vaccine intismeran với Keytruda (loại thuốc kháng thể đơn dòng giúp kích hoạt hệ miễn dịch ngăn tế bào ung thư quay trở lại).
- Chỉ sử dụng đơn độc thuốc Keytruda theo phác đồ truyền thống.
Kết quả sơ bộ chứng minh liệu pháp kết hợp mang lại hiệu quả vượt trội so với phác đồ đơn lẻ truyền thống, đồng thời chỉ gây ra các phản ứng phụ nhẹ như sốt hoặc mệt mỏi. Bác sĩ Janice Mehnert khẳng định người tham gia thử nghiệm chỉ cảm thấy uể oải trong vài ngày và cần nghỉ ngơi 1-2 ngày, hoàn toàn không gặp phải biến chứng đe dọa tính mạng.
Mặc dù dữ liệu chi tiết của giai đoạn 3 đang được chuẩn bị để công bố sớm, các nhà nghiên cứu kỳ vọng kết quả sẽ tương đồng với thử nghiệm giai đoạn 2 trước đó – nơi vaccine chứng minh khả năng giảm 49% nguy cơ tái phát hoặc tử vong. Điểm khác biệt mấu chốt nằm ở chỗ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 sở hữu quy mô mẫu bệnh nhân lớn hơn nhiều, bao quát nhiều nhóm đối tượng chứ không chỉ tập trung vào các trường hợp ở giai đoạn muộn.
Kỳ vọng mở rộng điều trị các loại khối u đặc khác
Thành tựu mang tính bước ngoặt này nhận được sự đánh giá rất cao từ giới chuyên môn quốc tế. Bà Karen Knudsen, Giám đốc điều hành Viện Liệu pháp Miễn dịch Ung thư Parker (Mỹ), nhận định kết quả của Moderna mở ra kỷ nguyên mới trong điều trị các khối u đặc và dẫn dắt y học tiến thẳng vào giai đoạn tiếp theo của liệu pháp miễn dịch. Đồng quan điểm, Tiến sĩ Nina Bhardwaj, Giám đốc Liệu pháp Miễn dịch tại Trường Y Icahn thuộc Hệ thống Y tế Mount Sinai (Mỹ), đánh giá đây là phương pháp điều trị mang tính cách mạng, đặc biệt đối với nhóm bệnh nhân vừa trải qua phẫu thuật nhưng mang nguy cơ tái phát cao.
Cùng với ung thư hắc tố, Merck, Moderna cùng nhiều đơn vị nghiên cứu khác đang mở rộng thử nghiệm liệu pháp kết hợp tương tự trên ung thư phổi, ung thư vú, ung thư tụy và ung thư bàng quang. Chuyên gia Catherine Wu và bác sĩ Janice Mehnert cùng chung nhận định nếu tiếp tục phát huy hiệu quả trên các bệnh lý ung thư này, phương pháp sẽ tạo nên bước tiến làm thay đổi cục diện toàn ngành y tế thế giới.
Những điều cần tiếp tục làm rõ trước khi ứng dụng rộng rãi
Mặc dù mở ra cơ hội tiếp cận phác đồ điều trị này ngay trong năm tới cho hàng nghìn người bệnh sau phẫu thuật (theo ông Stephen Hoge, Chủ tịch Moderna), phương pháp đột phá này vẫn cần làm rõ một số yếu tố trước khi ứng dụng thực tế:
- Sự phê duyệt của FDA: Bước đi tiếp theo hoàn toàn phụ thuộc vào việc đánh giá chuyên môn từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đối với hồ sơ xin cấp phép từ các hãng dược.
- Khả năng đáp ứng sản xuất: Ngay khi được FDA phê duyệt, việc mở rộng quy mô sản xuất để cung ứng vaccine cá nhân hóa trên phạm vi toàn cầu sẽ là một thử thách lớn cần kiểm chứng thực tế.
- Công bố chi tiết dữ liệu giai đoạn 3: Giới khoa học vẫn đang chờ đợi việc công bố toàn bộ dữ liệu chi tiết để đánh giá toàn diện tính hiệu quả lâu dài của phương pháp.
Cảnh báo từ chuyên mục Sức khỏe & Dinh dưỡng NsN: Thông tin về thử nghiệm lâm sàng vaccine mRNA ngừa tái phát ung thư hắc tố được tổng hợp từ nguồn tin y khoa quốc tế (Reuters, Merck, National Geographic) chỉ mang tính chất tham khảo. Độc giả tuyệt đối không tự chẩn đoán hoặc tự ý áp dụng/thay đổi phác đồ điều trị khi chưa có chỉ định và tư vấn chuyên môn từ bác sĩ chuyên khoa ung bướu.
Bình Minh (Theo Reuters, Merck, National Geographic)
Nguồn tham khảo: Xem bài gốc
